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“這真是期盼已久的福音?！苯?，由國藥國際進口的庫欣綜合征臨床用藥美替拉酮膠囊在北京協(xié)和醫(yī)院正式交付，實現(xiàn)中國內(nèi)地首發(fā)供應(yīng)，為上萬名罕見病患者帶來治療新選擇。

庫欣綜合征，是由腎上腺皮質(zhì)分泌過度的糖皮質(zhì)激素引發(fā)的罕見內(nèi)分泌疾病?；颊咦畹湫捅憩F(xiàn)是臉部變得圓潤像滿月，脂肪堆積于肚腹、后背等。據(jù)《2025庫欣綜合征指南》，此病匯總患病率為22例/百萬人，年發(fā)病率為0.24/10萬。這種病診斷年齡為40-60歲，女性發(fā)病率是男性的5-10倍。美替拉酮作為指南推薦的11β-羥化酶抑制劑，是患者術(shù)前橋接和術(shù)后挽救治療的關(guān)鍵藥物。

按照國務(wù)院國資委和國藥集團部署要求，國藥國際始終把服務(wù)國家重大戰(zhàn)略、保障人民生命健康作為重要核心功能，堅持高水平引進來，提升罕見病用藥可及性和可負擔(dān)性，構(gòu)建全國罕見病藥品供應(yīng)體系。此次進口是繼引入“救命藥”腎上腺皮質(zhì)癌藥物米托坦、難治性癲癇藥物氯巴占、杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物地夫可特后，踐行國資央企使命責(zé)任的又一生動實踐。該藥將在國內(nèi)庫欣綜合征診療醫(yī)院陸續(xù)落地，造福更多罕見病患者。

國藥國際供稿